ATU : modes d’emploi

Qu'est-ce qu'une autorisation temporaire d'utilisation ?

En France, l’utilisation exceptionnelle de médicaments ne bénéficiant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique est conditionnée à l’obtention préalable d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU). Les autorisations temporaires d'utilisation (ATU) sont délivrées par l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) dans les conditions suivantes :

- les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares ;
- il n'existe pas de traitement approprié ;
- leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques.

Quels sont les types d’ATU ?

Il y en a deux : l’ATUc dite ATU de cohorte et l’ATU nominative ou ATUn.

D’un point de vue réglementaire, l’ATU de cohorte concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées. Ces médicaments sont destinés à un groupe ou un sous-groupe de personnes traitées et surveillées suivant des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT). Elle est délivrée à la demande du titulaire des droits d’exploitation (le laboratoire fabricant), qui a déposé ou s’est engagé à déposer une demande d’AMM (autorisation de mise sur le marché) dans un délai fixé.

L’ATU nominative (ATUn) est délivrée pour une seule personne nommément désignée et ne pouvant participer à une recherche biomédicale, à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur, dès lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour cette personne ; il s’agit de médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé favorable pour les patients au vu des données disponibles.

Qu’est-ce que le PUT ?

Un dispositif appelé Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT), établi entre l'ANSM et le titulaire des droits d'exploitation du médicament (le laboratoire fabricant) est mis en place afin de fixer les modalités de suivi des personnes traitées ainsi que le recueil de données portant sur l'efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d'utilisation ainsi que les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament autorisé. Les textes réglementaires indiquent que "l’utilisation de spécialités bénéficiant d’une ATU ne peut se substituer à un essai clinique et n’a pas d’objectif d’investigation. En effet, à un stade précoce du développement des médicaments, les essais cliniques doivent toujours être privilégiés. "La décision d’ATU ne doit pas freiner la mise en œuvre ou la poursuite d’essais cliniques permettant d’apporter des réponses précises et indispensables sur le rapport bénéfice/risque d’un médicament", indique l’ANSM.

ATU : tout un dossier

En octobre dernier, l’ANSM a publié un avis aux demandeurs concernant les nouvelles dispositions relatives aux ATU. Celui-ci comprend un état des lieux complet du cadre législatif et réglementaire des ATU nominatives aussi bien que des ATU de cohorte. Il présente également toutes les informations pratiques pour une demande d'ATU. En France, l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d’une AMM et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique est conditionnée à l’obtention préalable d’une ATU. Les ATU sont délivrées par l’ANSM à titre exceptionnel afin de traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas d’autres traitements appropriés et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée. L’ANSM propose un dossier thématique pour tout comprendre, qui est à l’usage des personnes comme des professionnels de santé.