Accès facilité aux thérapies innovantes

Dans un récent communiqué, la Haute autorité de santé (HAS) explique que, depuis plusieurs années, via sa commission de la transparence (CT), elle « œuvre pour une accélération de la mise à disposition des thérapies innovantes » pour les patients-es. Il  y a maintenant un an et demi, la HAS a lancé un « dispositif d'autorisation d'accès précoce » pour les « traitements présumés innovants ». La HAS en dresse aujourd’hui un « bilan positif ». « L'autorisation d'accès précoce (AAP) est un dispositif quasi unique dans le monde qui permet aux patients qui en ont besoin de bénéficier le plus rapidement possible de médicaments présumés innovants avant même qu'ils disposent d'une autorisation de mise sur le marché », rappelle la HAS. Dans ces situations, les « données sont partielles mais permettent une présomption d'efficacité lorsque le besoin médical est insuffisamment couvert tout en garantissant la sécurité des patients », indique l’agence sanitaire. Elle dresse aujourd’hui le bilan de ce dispositif qu’elle considère comme « efficient » et qui « permet à de nombreux patients d'accéder rapidement à des traitements prometteurs ». Les firmes pharmaceutiques ont déposé au total 177 dossiers auprès de la CT. Un travail est fait en amont du dépôt de dossier concernant tel ou tel médicament afin que les dossiers soumis comportent les éléments nécessaires à l'évaluation par la commission. Dans son communiqué, la HAS dit comptabiliser 80 % de premiers dossiers acceptés (79/98) pour des évaluations durant en moyenne 68 jours, soit bien plus rapides que les trois mois réglementaires ; ce délai passe à 40 jours s'il y a eu un pré-dépôt ». De nombreux dossiers concernent le traitement du cancer. Dans ce domaine, « une grande partie des dossiers ont obtenu une AAP : 37 autorisations accordées pour 43 dossiers déposés, soit près de neuf sur dix », explique la HAS. « L'enjeu est aussi de déterminer si les traitements ayant obtenu un accès précoce parviennent à confirmer les preuves de leur efficacité », souligne l’institution. « Les résultats sont très encourageants puisque quatre accès précoces autorisés sur cinq ont ensuite bénéficié d'une reconnaissance de progrès démontré lors de leur évaluation en vue du remboursement de droit commun », explique le communiqué. Par ailleurs, la HAS indique qu’elle révise la « doctrine de la commission de la transparence pour encore gagner en lisibilité ». « La nouvelle approche proposée, recherchant l'équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du niveau d'incertitudes au bénéfice des patients, fait l'objet d'un article publié (16 février) dans le British Medical Journal Evidence-Based-Medicine. Et la HAS d’expliquer : « Si, pour démontrer la preuve de l'efficacité d'un médicament, l'essai randomisé en double aveugle reste le gold standard, donc à privilégier, la HAS introduit la possibilité d'intégrer des données moins consolidées à condition qu'elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seule la comparaison permet de se prononcer sur la valeur ajoutée d'un nouveau traitement. L'objectif est de permettre l'accès au remboursement de produits immatures, tout en maintenant un niveau d'exigence de qualité acceptable ». « La nouvelle doctrine s'ouvre ainsi aux données de comparaison indirecte de bonne qualité méthodologique ou encore à celles issues de groupe contrôle, à condition qu'elles soient expliquées et justifiées en amont par l'industriel ».